A Terray Therapeutics laboratóriuma a miniatürizált automatizálás mintapéldája. Robotkarok erdeje kavarog, keskeny folyadékcsöveket helyeznek ide-oda. Kék köpenyes, steril kesztyűs és védőszemüveges tudósok figyelik a gépeket.

De az igazi érdekességek a nano szinteken történnek:
az oldatban lévő fehérjék egyesülnek a mikroszkopikus muffin-formákhoz hasonló, egyedi szilícium csipekben elhelyezett aprócska lyukakban tartott kémiai molekulákkal. Minden kölcsönhatást rögzítenek, naponta több milliót, így naponta 50 terabájt nyers adat keletkezik – ez körülbelül annyi, mint 12 ezer mozifilm terjedelme.

A laboratórium, amely nagyjából kétharmad akkora, mint egy futballpálya, a kaliforniai Monroviában található, a mesterséges intelligenciával támogatott gyógyszerkutatás és -fejlesztés egyik adatgyára. Ez a laboratórium egyike azoknak a startupoknak, amelyek az MI-t próbálják meg a gyógyszerkutatásokban alkalmazni.

A generatív MI – amely a költészettől a számítógépes programokig szinte mindent képes előállítani – legtöbb korai üzleti felhasználása arra irányult, hogy segítsen a rutinszerű irodai feladatokban, az ügyfélszolgálati munkákban, vagy a szoftverek kódolásában.
A gyógyszerkutatás és -fejlesztés mostanában kezdi el alkalmazni az új technológiát, s ahogy mondani szokás: szinte beláthatatlan távlatok nyílnak.

A McKinsey & Company tanácsadó cég elemzése szerint az MI „évszázadonként egyszer adódó lehetőség” a gyógyszeripar számára.

Az olyan népszerű chatbotok, mint a ChatGPT az interneten található szövegek alapján tanulnak, és az olyan képgenerátorok, mint a DALL-E, képek és videók hatalmas halmazából tanulnak.
A gyógyszerkutatáshoz használt MI-k is adatokra támaszkodnak, ezek azonban teljesen mások, mint az MI-k betanítására eddig felhasznált adatok.
Molekuláris információk, fehérjeszerkezetek és biokémiai kölcsönhatások méréseit használják fel. Valahogy úgy kell elképzelni a folyamatot, hogy az MI mintázatokat keres az adathalmazokban – mintha kémiai kulcsokat javaslna a megfelelő fehérje-zárakhoz, hogy aztán a folyamat végén gyógyszer legyen mindebből.

Mivel a gyógyszerfejlesztéshez használt MI-t pontos tudományos adatokkal táplálják, így sokkal kevésbé valószínűek az olyan mellényúlások, “hallucinációk”, amelyek a szövegeken és a képeken trenírozott társaiknál viszonylag gyakran előfordulnak.
Ráadásul minden potenciális gyógyszernek kiterjedt laboratóriumi és klinikai vizsgálatokon kell átesnie, mielőtt azokat a betegek számára engedélyezik.

A generatív mesterséges intelligencia a mintázatok felismerése után digitálisan megtervezi az adott gyógyszermolekulát. Ezt a tervrajzot aztán egy automatizált laboratóriumban fizikai molekulává alakítják, és tesztelik a célfehérjével való kölcsönhatását. Az eredményeket – legyenek azok pozitívak vagy negatívak – rögzítik, és visszatáplálják az MI-be, hogy az fel tudja használni a következő molekula tervezése során.
Bár néhány MI által kifejlesztett gyógyszer már klinikai vizsgálati szakaszban van, korai lenne még azt állítani, hogy kiforrott a technológia.

A generatív MI várhatóan teljesen átalakítja a területet, de a gyógyszerfejlesztés egyelőre még nagyon is emberi - mondta a New York Times című lapnak David Baker biokémikus, a Washingtoni Egyetem Fehérjetervezési Intézetének igazgatója.

A gyógyszerfejlesztés hagyományosan drága, időigényes, gyakran a próba-szerencse alapján működő vállalkozás.
A költségek széles skálán mozognak, de alaphangon is átlagosan egymilliárd dollárról beszélhetünk. Az átfutási idő gyakran 10-15 év. Ráadásul az embereken is végzett kísérleti fázisba eljutó gyógyszerek csaknem 90 százaléka nem megy át a teszteken, általában a hatékonyság hiánya vagy előre nem látható mellékhatások miatt.

Az MI-k bevonása ebbe a folyamatba azt célozza, hogy a gyógyszereket gyorsabban, olcsóbban és nagyobb hatékonysággal fejlesszék.
A finanszírozást többnyire a nagy gyógyszermultik adják, ezek régóta partnerei, finanszírozói a startupoknak. A jelenlegi MI-alapú gyógyszerfejlesztők jellemzően a fejlesztés preklinikai szakaszának felgyorsítására összpontosítanak, amely hagyományosan négy-hét évig tart. Van persze példa arra is, hogy maga a startup kezdi el a klinikai vizsgálatokat, jellemzően azonban ebben a szakaszban már a nagy gyógyszeripari vállalatok veszik át az irányítást – sokkal nagyobb rutinjuk van ebben -, s az általában meglehetősen költséges, embereken végzett kísérletek akár további hét évig is eltarthatnak.

A nagy gyógyszermultik számára ez a partneri stratégia lehetővé teszi, hogy viszonylag alacsonyan tartsák az innováció költségeit.

Számukra ez olyan, mintha Uberrel mennének valahová, ahelyett, hogy autót kellene venniük - mondta az amerikai lapnak Gerardo Ubaghs Carrión, a Bank of America Securities korábbi, biotechnológiai befektetésekre szakosodott bankára.

A nagy gyógyszeripari vállalatok a gyógyszerjelöltek felé vezető mérföldkövek eléréséért fizetnek kutatási partnereiknek – ez a fejlesztés évei alatt akár több száz millió dollár is lehet.
Ha az adott gyógyszert végül engedélyzik, akkor a fejlesztésben részt vevő startup a jogdíj bevételekből is részesedhet.

Az olyan cégek, mint a Terray, a Recursion Pharmaceuticals, a Schrödinger, vagy az Isomorphic Labs mind arra törekednek, hogy egyre nagyobb szeletet hasítsanak ki maguknak a fejlesztési piacból. Két lehetőség közül választhatnak: vannak, amelyek nagy laboratóriumokat építenek, s vannak, amelyek nem.

Az Isomorphic, a Google DeepMind, a technológiai óriás központi MI-csoportjának gyógyszerkutatási leányvállalata például az utóbbi utat járja.
2021-ben mutattak be egy olyan szoftvert, amely pontosan megjósolta, hogy aminosavakból álló sorozatok milyen alakzatba rendeződnek majd fehérjékként.
A közelmúltban bejelentették, hogy legújabb mesterséges intelligencia modelljük, az AlphaFold 3 képes megjósolni, hogy a molekulák és a fehérjék hogyan fognak kölcsönhatásba lépni egymással – ez újabb mérföldkőnek számít az MI-alapú gyógyszertervezésben.

A számítástechnikai megközelítésre összpontosítunk - mondta Max Jaderberg, az Isomorphic vezető MI-referense.

A Terray a másik utat járja – hasonlóan egyébként a legtöbb gyógyszerfejlesztő startuphoz: több éves tudományos kutatást, laboratóriumi munkát kombinálnak az MI által kínált lehetőségekkel.

Jacob Berlin, a vállalkozás vezérigazgatója korábban a kaliforniai Caltech-en szerzett kémiai doktori címet, s egész pályafutása a nanotechnológia és a kémia eredményeinek összeboronálásáról szólt. A Terray egy tudományos projektből nőtt ki, amely több mint egy évtizeddel ezelőtt kezdődött a Los Angeles melletti City of Hope rákközpontban.

A Terray az úgynevezett kis molekulájú gyógyszerek fejlesztésére összpontosít, lényegében minden olyan gyógyszerre, amelyet az ember tabletta formájában bevehet – ezeket kényelmes használni, és olcsó előállítani. A mai laboratóriumok már nagyon messze vannak a régi egyetemi laboroktól, amelyekben az adatokat Excel-táblázatokon tárolták.

Akkoriban én voltam a robot - emlékszik vissza Kathleen Elison, a Terray társalapítója és vezető kutatója.

A Terray már kezdettől fogva felismerte, hogy az MI kulcsfontosságú lesz az adatraktárak értelmezéséhez, de a generatív mesterséges intelligencia valódi lehetőségei a gyógyszerfejlesztésben csak később váltak nyilvánvalóvá.
(Bár még azelőtt, hogy a ChatGPT 2022-ben áttörő sikert aratott volna.)

Narbe Mardirossian 2020-ban lett a Terray technológiai vezetője, az ő irányítása alatt hozták létre a cég adattudományi és MI csapatát, valamint ő készített egy modell a kémiai adatok MI-számára is érthető le- és visszafordítására. A vállalat ebből kiadott egy nyílt forráskódú változatot is.

A Terray partnerségi megállapodást kötött a Bristol Myers Squibb gyógyszermultival, valamint a Calico Life Sciences-szel, a Google anyavállalata, az Alphabet öregedéssel összefüggő betegségekre szakosodott cégével. A startupnak a kutatásokhoz 80 millió dollárra volt szüksége, de további források is kellenek majd – mondta a New York Timesnak Eli Berlin, az alapító öccse. Ő korábban egy magántőke befektetési cégnél dolgozott, innen került a Terray pénzügyi és operatív igazgatói pozíciójába.

A cég arra számít, hogy 2026 elejére már klinikai vizsgálati fázisban lévő gyógyszerekkel fog rendelkezni – többek között a lupusz (egy krónikus autoimmun betegség), a pikkelysömör és a reumás ízületi gyulladás kezelésére.